(1) Нов научен напредък в областта на клетъчната и молекулярната биотехнология доведе до разработването на модерни терапии, като например генна терапия, терапия със соматични клетки и тъканно инженерство. Тази зараждаща се област на биомедицината предлага нови възможности за лечение на заболявания и нарушени функции на човешкото тяло.
(2) Доколкото за продуктите за модерна терапия се твърди, че притежават свойства за лечение или профилактика на заболявания при хора, или че могат да се използват при хора с цел възстановяване, коригиране или изменение на физиологични функции чрез упражняване главно на фармакологично, имунологично или метаболитно действие, те са биологични лекарствени продукти по смисъла на приложение I към Директива 2001/83/ЕО на Европейския парламент и на Съвета от 6 ноември 2001 г. за утвърждаване на кодекс на Общността относно лекарствени продукти за хуманна употреба (2) и във връзка с определението за лекарствен продукт в член 1, параграф 2 от нея. Поради това основната цел на всички правила, уреждащи тяхното производство, разпространение и употреба, трябва да бъде защитата на общественото здраве.
(3) От съображения за яснота е необходимо да се дадат точни легални определения на сложните лечебни продукти. Лекарствените продукти за генна терапия и лекарствените продукти за терапия със соматични клетки са определени в приложение I към Директива 2001/83/ЕО, но все още няма легално определение на продуктите, получени чрез тъканно инженерство. Когато продуктите са създадени на основата на жизнеспособни клетки или тъкани, фармакологичното, имунологичното или метаболитното действие следва да се приема за основен начин на действие. Следва също да се уточни, че продуктите, които не отговарят на определението за лекарствен продукт, като например продукти, създадени изключително от нежизнеспособни материали, които действат предимно по физичен път, не могат да бъдат определени като лекарствени продукти за модерна терапия.
(4) Съгласно Директива 2001/83/ЕО и директивите за медицинските изделия основа за определяне на приложимия регулаторен режим към комбинациите от лекарствени продукти и от медицински изделия е основният начин на действие на комбинирания продукт. Въпреки това сложността на комбинираните лекарствени продукти за модерна терапия, които съдържат жизнеспособни клетки или тъкани, налага специален подход. За тези продукти, независимо от ролята на медицинското изделие, фармакологичното, имунологичното или метаболитното действие на тези клетки или тъкани следва да се приема за основен начин на действие на комбинирания продукт. Такива комбинирани продукти следва винаги да бъдат регулирани от настоящия регламент.
(5) Поради новостта, сложността и техническата специфика на лекарствените продукти за модерна терапия са необходими специални хармонизирани правила, за да се гарантира свободното движение на тези продукти в Общността и ефективното функциониране на вътрешния пазар в биотехнологичния сектор.
(6) Настоящият регламент представлява lex specialis, чрез който се въвеждат допълнителни разпоредби към предвидените в Директива 2001/83/ЕО. Приложното поле на настоящия регламент следва да е регулирането на лекарствените продукти за модерна терапия, които са предназначени за пускане на пазара в държавите-членки и се произвеждат промишлено или по метод, включващ промишлен процес, в съответствие с общото приложно поле на фармацевтичното законодателството на Общността, определено в дял II от Директива 2001/83/ЕО. Лекарствените продукти за модерна терапия, които се изготвят по индивидуално лекарско предписание за продукт по поръчка за определен пациент за конкретни случаи, съобразно специфични стандарти за качество и се използват в рамките на същата държава-членка в лечебно заведение на изключителната професионална отговорност на медицинско лице, следва да бъдат изключени от приложното поле на настоящия регламент, като в същото време се следи да не се засягат приложимите общностни правила за качество и безопасност.
(7) Регулирането на лекарствените продукти за модерна терапия на общностно равнище не следва да засяга решенията на държавите-членки относно даването на разрешения за употребата на специфичен тип човешки клетки, като например ембрионални стволови клетки или животински клетки. То не следва да засяга и прилагането на националното законодателство, което забранява или ограничава продажбата, доставката или употребата на лекарствени продукти, съдържащи, състоящи се или получени от такива клетки.
(8) Настоящият регламент зачита основните права и съблюдава принципите, отразени в Хартата на Европейския съюз за основните права, и също така отчита разпоредбите на Конвенцията на Съвета на Европа за защита на правата на човека и на човешкото достойнство във връзка с прилагането на постиженията на биологията и медицината: Конвенция за правата на човека и биомедицината.
(9) Всички други съвременни биотехнологични лекарствени продукти, които понастоящем се регулират на общностно равнище, вече са обект на централизирана процедура за разрешение, включваща единна научна оценка на качеството, безопасността и ефикасността на продукта, която се извършва според възможно най-високи критерии от Европейската агенция по лекарствата, създадена с Регламент (ЕО) № 726/2004 на Европейския парламент и на Съвета за установяване на процедури на Общността за разрешаване и контрол на лекарствени продукти за хуманна и ветеринарна употреба и за създаване на Европейска агенция по лекарствата (3) (наричана по-долу „Агенцията“). Тази процедура следва да бъде задължителна и за лекарствените продукти за модерна терапия, за да се преодолеят недостатъчните експертни познания в Общността, да се гарантира високо равнище на научно оценяване на тези лекарствени продукти в Общността, да се запази доверието на пациентите и на медицинските специалисти в оценката и да се улесни достъпът до общностния пазар за тези нови технологии.
(10) Оценяването на лекарствените продукти за модерна терапия често изисква много специфични експертни познания, които излизат извън рамките на традиционната фармацевтична област и обхващат области, граничещи с други области, като например биотехнология и медицински изделия. Поради това е целесъобразно в рамките на Агенцията да се създаде Комитет за модерни терапии, който би следвало да отговаря за изготвянето на проектостановище относно качеството, безопасността и ефикасността на всеки лекарствен продукт за модерна терапия, представен за окончателно одобрение от Комитета за лекарствени продукти за хуманна употреба на Агенцията. В допълнение Комитетът за модерни терапии следва да бъде консултиран и за оценяване на всеки друг лекарствен продукт, което изисква специфични експертни познания в сферата на неговата компетентност.
(11) Комитетът за модерни терапии следва да обединява най-добрите налични експертни познания в Общността относно лекарствените продукти за модерна терапия. Съставът на Комитета за модерни терапии следва да гарантира подходящо представяне на научните области, които имат отношение към модерните терапии, в това число генна терапия, клетъчна терапия, тъканно инженерство, медицински изделия, фармакологична бдителност и етика. Следва да са представени и сдружения на пациенти и клинични специалисти с научни експертни познания за лекарствените продукти за модерна терапия.
(12) За да се гарантира приемственост и ефективност на системата, Агенцията следва да осигури координацията между Комитета за модерни терапии и другите ѝ комитети, консултативни и работни групи, най-вече Комитета за лекарствени продукти за хуманна употреба, Комитета за лекарствата сираци и научно-консултативната работна група.
(13) Лекарствените продукти за модерна терапия следва да бъдат обект на същите регулаторни принципи, както другите видове биотехнологични лекарствени продукти. Въпреки това, техническите изисквания, по-конкретно видът и количеството на данните за качество, предклинични и клинични данни, които са необходими за доказване на качеството, безопасността и ефикасността на продукта, могат да бъдат изключително специфични. Докато за лекарствените продукти за генна терапия и за терапия със соматични клетки вече има определени изисквания в приложение I към Директива 2001/83/ЕО, все още е необходимо да се установят такива изисквания за лекарствените продукти, получени чрез тъканно инженерство. Това следва да се извърши по процедура, която предвижда гъвкавост, така че лесно да може да се отчита бързата еволюция на науката и технологията.
(14) Директива 2004/23/ЕО на Европейския парламент и на Съвета (4) установява стандартите за качество и безопасност при даряване, доставяне, изследване, обработка, съхранение и разпространение на човешки клетки и тъкани. Настоящият регламент следва да не се отклонява от основните принципи, определени в Директива 2004/23/ЕО, а да ги допълва с нови изисквания, когато е уместно. Когато лекарствен продукт за модерна терапия съдържа човешки клетки или тъкани, Директива 2004/23/ЕО следва да се прилага само доколкото се отнася за даряването, доставянето или изследването, тъй като по-нататъшните аспекти се уреждат с настоящия регламент.
(15) По отношение на даряването на човешки клетки или тъкани следва да бъдат спазвани европейските принципи, като например анонимността на донора и на реципиента, алтруизма на донора и солидарността между донор и реципиент. По правило човешките клетки или тъкани, съдържащи се в лекарствените продукти за модерна терапия, следва да са резултат на доброволно и безвъзмездно дарение. Държавите-членки се приканват да вземат всички необходими мерки за насърчаване на активното участие на публичния и нестопанския сектор в осигуряването на човешки клетки или тъкани, тъй като доброволното и безвъзмездно даряване на клетки и тъкани може да способства за осигуряването на високи стандарти на безопасност за клетките и тъканите, а оттам и за защита на човешкото здраве.
(16) Клиничните изпитвания на лекарствени продукти за модерна терапия следва да се провеждат в съответствие с общите принципи и етични изисквания, определени в Директива 2001/20/ЕО на Европейския парламент и на Съвета от 4 април 2001 г. относно сближаване на законовите, подзаконовите и административните разпоредби на държавите-членки относно прилагането на добрата клинична практика при провеждане на клинични изпитвания на лекарствени продукти за хуманна употреба (5). Въпреки това Директива 2005/28/ЕО на Комисията от 8 април 2005 г. относно определяне на принципи и подробни насоки за добра клинична практика по отношение на лекарствените продукти за хуманна употреба, предназначени за изпитване, както и изискванията относно издаването на разрешителни за производство или внос на такива продукти (6) следва да бъде адаптирана, като се създадат специални правила, отчитащи напълно специфичните технически характеристики на лекарствените продукти за модерна терапия.
(17) Производството на лекарствени продукти за модерна терапия следва да съответства на принципите за добра производствена практика, определени в Директива 2003/94/ЕО на Комисията от 8 октомври 2003 г. относно установяването на принципи и насоки за добра производствена практика по отношение на лекарствените продукти за хуманна употреба и изпитваните лекарствени продукти за хуманна употреба (7), и при необходимост да се приспособява, така че да отразява специфичния характер на продуктите. Освен това следва да се изготвят специални насоки за лекарствените продукти за модерна терапия, за да се отрази правилно особеното естество на техния производствен процес.
(18) Лекарствените продукти за модерна терапия могат да включват медицински изделия или активни имплантируеми медицински изделия. Тези изделия следва да отговарят на съществените изисквания, определени съответно в Директива 93/42/ЕИО на Съвета от 14 юни 1993 г. относно медицинските изделия (8) и Директива 90/385/ЕИО на Съвета от 20 юни 1990 г. относно сближаване на законодателството на държавите-членки, свързано с активните имплантируеми медицински изделия (9), за да се гарантира достатъчно равнище на качество и безопасност. Резултатите от оценяването на медицинско изделие или активно имплантируемо медицинско изделие, съставляващо част от лекарствен продукт за модерна терапия, извършено от нотифициран орган в съответствие с посочените директиви, следва да бъдат признати от Агенцията при оценяването на даден комбиниран продукт за модерна терапия, осъществявано съгласно настоящия регламент.
(19) Изискванията, определени в Директива 2001/83/ЕО по отношение на кратката характеристика, етикетирането и листовката на продукта, следва да бъдат адаптирани към специфичните технически характеристики на лекарствените продукти за модерна терапия чрез определяне на специални правила за тези продукти. Тези правила следва да зачитат напълно правото на пациента да бъде информиран за произхода на каквито и да е клетки или тъкани, използвани в подготовката на лекарствени продукти за модерна терапия, като в същото време се зачита анонимността на донора.
(20) Проследяването на ефикасността и на нежеланите реакции е ключов аспект на регулирането на лекарствените продукти за модерна терапия. Следователно, в своето заявление за издаване на разрешение за пускане на пазара заявителят посочва дали са предвидени мерки за осигуряване на такова проследяване и, ако да, какви са тези мерки. Когато това е обосновано от съображения за обществено здраве, от титуляря на разрешението за пускане на пазара следва да се изисква също да установи подходяща система за управление на риска с оглед отчитане на рисковете, свързани с лекарствените продукти за модерна терапия.
(21) За прилагането на настоящия регламент е необходимо създаването на насоки от Агенцията или от Комисията. Следва да се проведат открити консултации с всички заинтересовани страни, в частност с органите на държавите-членки и с промишления сектор, за да се обедини ограниченият експертен опит в областта и да се осигури пропорционалност. Насоките за добра клинична практика и за добра производствена практика следва да бъдат съставени във възможно най-кратки срокове, за предпочитане през първата година след влизането в сила и преди датата на прилагане на настоящия регламент.
(22) Наличието на система, позволяваща пълно проследяване на състоянието на пациента, както и на продукта и на неговите изходни материали, от които същият е изготвен, е от съществено значение за контрола на безопасността на лекарствените продукти за модерна терапия. Начинът на установяване и поддържане на такава система следва да гарантира последователност и съвместимост с изискванията за проследяване, определени в Директива 2004/23/ЕО по отношение на човешките клетки и тъкани и Директива 2002/98/ЕО на Европейския парламент и на Съвета от 27 януари 2003 г. за определяне на стандартите за качество и безопасност при вземането, диагностиката, преработката, съхранението и разпределянето на човешка кръв и кръвни съставки (10). Системата за проследяване следва да е съобразена и с разпоредбите, предвидени в Директива 95/46/ЕО на Европейския парламент и на Съвета от 24 октомври 1995 г. за защита на физическите лица при обработването на лични данни и за свободното движение на тези данни (11).
(23) Тъй като науката в тази област се развива много бързо, предприятията, разработващи лекарствени продукти за модерна терапия, следва да могат да се обръщат към Агенцията за научни консултации, включително такива, които са свързани с дейности след издаването на разрешение. Като форма на насърчаване, таксата за такива консултации следва да бъде минимална за малки и средни предприятия, а също и да бъде понижена за други заявители.
(24) Агенцията следва да бъде оправомощена да дава научни препоръки относно съответствието на определен продукт на основата на гени, клетки или тъкани с научните критерии за лекарствените продукти за модерна терапия, за да може на възможно най-ранен етап да се решават въпроси, граничещи с други области, като козметични продукти или медицински изделия, които могат да възникнат с развитието на науката. Комитетът за модерни терапии, със своя единствен по рода си експертен опит, следва да има важна роля при предоставянето на такива съвети.
(25) Изследванията, необходими за доказване на качеството и неклиничната безопасност на лекарствени продукти за модерна терапия, често се извършват от малки и средни предприятия. Като форма за насърчаване на провеждането на такива изследвания, следва да се въведе система за оценяване и сертифициране от Агенцията на получените данни, независимо от евентуалното наличие на заявление за издаване на разрешение за пускане на пазара. Макар че сертифицирането няма да бъде правно обвързващо, тази система следва да е насочена и към улесняване на оценяването на всяко последващо заявление за клинични изпитвания и заявление за издаване на разрешение за пускане на пазара, основаващо се на същите данни.
(26) С оглед отчитане на развитието в областта на науката и техниката, Комисията следва да бъде оправомощена да приема всички необходими мерки във връзка с техническите изисквания за заявленията за издаване на разрешения за пускане на пазара на лекарствени продукти за модерна терапия, кратката характеристика, етикетирането и листовката на продукта. Комисията следва да следи за своевременното предоставяне на необходимата информация относно предвидените мерки на заинтересуваните страни.
(27) Следва да се предвидят разпоредби за представяне на доклад относно прилагането на настоящия регламент след набирането на опит, като се обръща особено внимание на различните видове разрешени лекарствени продукти за модерна терапия.
(28) Взети са под внимание становищата на Научния комитет за лекарствени продукти и медицински изделия относно тъканното инженерство и на Европейската група за етика в науката и новите технологии, както и международният опит в тази област.
(29) Мерките, необходими за прилагане на настоящия регламент следва да се приемат в съответствие с Решение 1999/468/ЕО на Съвета от 28 юни 1999 г. за установяване на условията и реда за упражняване на изпълнителните правомощия, предоставени на Комисията (12).
(30) В частност на Комисията следва да бъде предоставено правомощието да приема изменения на приложения I—IV към настоящия регламент и на приложение I към Директива 2001/83/ЕО. Тъй като тези мерки от общ характер и са предназначени да изменят несъществени елементи на настоящия регламент и на Директива 2001/83/ЕО, те трябва да бъдат приети в съответствие с процедурата по регулиране с контрол, предвидена в член 5а от Решение 1999/468/ЕО. Тези мерки са от съществено значение за правилното функциониране на цялата регулаторна рамка и по тази причина следва да бъдат приети във възможно най-кратки срокове.
(31) Директива 2001/83/ЕО и Регламент (ЕО) № 726/2004 следва да бъдат съответно изменени,